Darren Hargrave 教授是伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的研究员和大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 的顾问，他与世界各地的研究人员一起担任 TADPOLE-G 试验指导小组的主席。

该试验结果于 2023 年发表在《新英格兰医学杂志》 和《 临床肿瘤学杂志》*上，发现药物 Dabrafenib 和 Trametinib 的组合可以有效治疗患有罕见脑肿瘤（称为 BRAF 突变神经胶质瘤）的儿童。

本周，这两种已用于治疗某些成人癌症的药物已获得国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 的批准。这意味着它们将作为 NHS 患者标准护理的一部分，而不仅仅是那些正在进行临床试验的患者。

对于患有小儿低级别胶质瘤的儿童，正常的治疗过程是如果可能的话进行完全手术切除，或者进行化疗和放疗等额外治疗。低级别胶质瘤试验表明，Dabrafenib 和 Trametinib 联合治疗的疗效是化疗的四倍，副作用却只有化疗的一半。

同时，手术后患有高级别胶质瘤的儿童需要放疗和化疗。不幸的是，只有不到 20% 的患者对这种治疗反应良好。但当试验中的儿童接受 Dabrafenib 和 Trametinib 治疗时，有效率增加至 56%。

哈格雷夫教授说：“新的联合疗法是儿科神经肿瘤学领域的一项重要进步，它为低级别胶质瘤提供了化疗的替代方案，并为复发的高级别胶质瘤提供了额外的治疗选择，其中总体反应率目前的治疗选择已低至 20% 或更少。”

BRAF 基因于 20 世纪 80 年代初首次被发现。 2002 年，哈格雷夫教授参与了 Wellcome Sanger 研究所的癌症基因组计划，该计划鉴定了人类癌症中的 BRAF 突变。

在接下来的八年里，多项研究表明相同的突变也可能发生在儿童癌症中。

2011 年，Hargrave 教授开始与制药公司合作设计一项临床试验，用 Dabrafenib 和 Trametinib 来针对这些突变。

这些药物的首次试验于 2013 年在 GOSH 开始，五年后启动了国际 TADPOLE-G 研究，最终结果于 2023 年发布。

Hargrave 教授说：“由于我参与了确定 BRAF 在癌症中的作用的原始研究，以及导致 NICE 批准针对具有 BRAF 基因突变的儿童脑肿瘤的靶向治疗的临床试验，看到这些治疗方法令人兴奋可供英格兰和威尔士的患者使用。”

原文链接：https://www.ucl.ac.uk/news/2024/apr/new-treatment-brain-tumours-approved-following-decades-work